نتایج امیدوارکننده نوعی ژن درمانی در درمان هموفیلی
نیو وبلاگ: در مطالعه ای کوچک بر روی ۱۰ فرد مبتلا به هموفیلی بی، ۹ نفر از آنها با گذشت حدود دو سال از ژن درمانی هنوز نیازی به انجام درمان های استاندارد معمول ندارند و به نظر می آید که بهبود یافته اند.
به گزارش نیو وبلاگ به نقل از ایسنا، به نقل از نیوساینتیست، نوعی ژن درمانی، در مراحل اولیه درمانِ یک نوع نادر از هموفیلی موفقیت آمیز بوده است، اما این که آیا این درمان در بلند مدت موثر خواهد بود یا نه، هنوز معلوم نیست.
هموفیلی بی (hemophilia B) یک بیماری ژنتیکی نادر است که در آن، لخته شدن خون با مشکل مواجه می شود و گاهی اوقات بیمار گرفتار خونریزی های خطرناکی شده که امکان دارد به بهای جان فرد تمام شود. دلیل بروز این بیماری یک جهش ژنتیکی در کروموزوم X است که سبب می شود فرد نتوانند سطوح کافی از پروتئین فاکتور ۹ را که برای لخته شدن خون بسیار اهمیت دارد، تولید نماید. هم اکنون با تزریق منظم، به صورت معمول هفتگی، فاکتور ۹ میتوان این بیماری را کنترل کرد.
برای آزمایش توانایی این نوع از ژن درمانی برای اصلاح این نقص ژنتیکی، پژوهشگران دانشگاه کالج لندن، بیمارستان سلطنتی فری لندن و شرکت بیوتکنولوژی Freeline Therapeutics به ۱۰ مرد بالغ مبتلا به هموفیلی بی، یک دُز درمانی به نام FLT۱۸۰a تزریق کردند.
هموفیلی در مردان بسیار شایع تر از زنان است، چونکه زنان دو کروموزوم X دارند و ازاین رو تنها در صورتی مبتلا به این بیماری می شوند که هر دو کروموزوم آنها نقص ژنتیکی در رابطه با این بیماری را داشته باشد، اما این مورد در مردان که یک کروموزوم X و یک Y دارند متفاوت می باشد. نقص در تنها کروموزوم X مردان سبب بروز بیماری در آنها می شود.
سطوح فاکتور ۹ حدود ۲۶ هفته بعد از انجام این ژن درمانی در همه شرکت کنندگان افزوده شد و سطوح آن با عنایت به دُز ژن درمانی در هر فرد متفاوت بود.
حدود دو سال بعد، این مورد در ۹ نفر از ۱۰ شرکت کننده حفظ شد. در شروع این پژوهش، سطح فاکتور ۹ در همه مردان ۲ درصدِ حد طبیعی بود. در آخرین معاینه، بسته به دُز ژن درمانی آنها، این میزان در ۹ شرکت کننده بین ۲۳ تا ۲۶۰ درصد بوده است. علاوه بر این، این شرکت کنندگان دیگر نیازی به انجام روتین درمانی قبلی خود و تزریق فاکتور ۹ نداشتند.
پراتیما چاودری (Pratima Chowdary) از دانشگاه کالج لندن در اطلاعیه ای اظهار داشت: رفع نیاز بیماران هموفیلی به تزریق منظم پروتئین، گام مهمی در بهبود کیفیت زندگی آنها است.
شرایط شرکت کنندگان در مجموع به مدت ۱۵ سال پیگیری و دنبال خواهد شد.
بر اساس شواهدی که تابحال در مورد این نوع ژن درمانی وجود دارد، جان مک وی (John McVey) از دانشگاه سوری (Surrey) در بریتانیا باور دارد که سطح فاکتور ۹ در شرکت کنندگان در دراز مدت کاسته می شود. علاوه بر این، افراد نمی توانند این ژن درمانی خاص را بیشتر از یکبار با نوع یکسانی از ناقل ویروسی دریافت نمایند، چونکه بدن آنرا بعنوان عامل خارجی تشخیص داده و با افزایش سطح آنتی بادی آنرا خنثی می کند. ناقل ویروسی وظیفه حمل مواد ژنتیکی به داخل سلول ها را بر عهده دارد.
در این درمان همینطور از شرکت کنندگان خواسته می شود که به صورت منظم داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی مصرف کنند تا مطمئن شوند بدن آنها FLT۱۸۰a را رد نمی نماید. استفاده طولانی مدت از داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی با افزایش ریسک مبتلا شدن به عفونت های متعدد همراه می باشد. مک وی تاکید می کند، معلوم نیست شرکت کنندگان چه مدت باید از داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی استفاده کنند.
از عوارض جانبی گزارش شده در این پژوهش، حدود ۱۰ درصد در ارتباط با ژن درمانی و ۲۴ درصد در ارتباط با سرکوب سیستم ایمنی بوده است. در یکی از شرکت کنندگان که دُز بالایی دریافت کرده بود هم لخته خونی مشاهده شد.
به طور کلی، مک وی ضمن اشاره به این که این یافته ها دلگرم کننده هستند، اظهار داشت: کارهای زیادی باید صورت گیرد، اما نتایج بسیار امیدوارکننده است.
منبع: نیو وبلاگ
این مطلب را می پسندید؟
(0)
(0)
تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب